胎內植幹細胞 治玻璃娃娃

全球第2例 台5歲病患能走能跳

出版時間:2013/12/18
間質幹細胞治療玻璃娃娃示意圖
間質幹細胞治療玻璃娃娃示意圖

【沈能元╱台北報導】因遺傳或基因突變,導致骨骼易破碎的先天性成骨不全症(俗稱玻璃娃娃),患者若在胎兒時期被發現,現無藥可醫,在母體內可能因多重骨折死亡。台灣林口長庚醫院與瑞典及新加坡的醫療團隊昨同步發表,移植人類間質幹細胞治療一名還在媽媽子宮內的玻璃娃娃,如今該患者江小妹已近五歲,能走、能跳,創下全球第二、國內首次以間質幹細胞治療玻璃娃娃胎兒案例。

據統計,目前國內每年新增十多名玻璃娃娃,全國患者約六十多人,而這項在母親子宮內治療玻璃娃娃的成果昨也登上國際頂尖期刊《幹細胞轉譯醫學》。

讓骨折逐漸癒合

收治病例的林口長庚醫院婦產部產科主任鄭博仁昨說,江小妹的媽媽懷孕二十二周時,發現胎兒發育不佳,基因檢測發現,胎兒罹患第四型先天性成骨不全症,胎兒二十六周時大腿、手臂出現骨折,因此決定以移植間質幹細胞來治療;但因國內未核准胎兒進行間質幹細胞移植,江小妹的媽媽懷孕三十一周時由長庚醫療團隊引薦到新加坡治療,間質幹細胞則由瑞典醫療團隊從人工流產的胎兒肝臟取得,純化後供其使用。
鄭博仁說,醫療團隊先將間質幹細胞混合培養液、生長素等,注射至子宮裡的胎兒體內,促使胎兒的成骨細胞生長;移植數周後再以超音波檢查,發現胎兒原先大腿、手臂骨折處,竟慢慢癒合。

避免碰撞與跌倒

醫療團隊成員之一、林口長庚婦產部產科主治醫師蕭勝文昨說,江小妹一歲七個月時進行第二次移植,前幾天探視江小妹,她生活、行走正常,還可跳舞;但因江小妹的先天性成骨不全症並未治癒,仍須小心碰撞、跌倒導致骨折。
鄭博仁說,該治療是繼瑞典後,全球第二例移植間質幹細胞治療母體內的玻璃娃娃胎兒,更是全台首例;這起醫療案由瑞典團隊無償提供間質幹細胞,醫療費用由新加坡支付,林口長庚則協助媽媽機票、住宿等費用,江小妹醫療費用免費,若自費則約需一、二百萬元。未來若有相同案例需治療,林口長庚醫院會幫忙協助。

「具有指標意義」

彰化基督教醫院基因醫學部長陳明說,以間質幹細胞治療子宮內罹病胎兒,將是未來趨勢,林口長庚醫院這次研究具指標意義。
先天性成骨不全症關懷協會常務理事陳健智昨說,移植間質幹細胞讓治療玻璃娃娃多一種方式,但治療風險、費用還需評估,將持續關注治療成果,也會把該治療方式介紹給病友,提供病友治療選擇。

先天性成骨不全症小檔案

●病因:基因突變或遺傳,造成骨頭內膠原纖維蛋白異常
●發生率:發生率為2萬分之一,台灣每年新增約10多名患者,目前國內患者約60多人
●症狀:
.先天缺乏鈣質和膠原蛋白,致骨頭易脆、易骨折
.身材矮小,嚴重者20歲以上身高僅約68∼100公分
.頭顱柔軟,有些患者眼白會有灰藍色
●治療:
.利用雙磷酸鹽藥物抑制骨質分解、防止骨折
.以胚胎幹細胞針對胎兒期的患者進行治療(國內尚未核准)
資料來源:鄭博仁醫師、先天性成骨不全症關懷協會

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