血友病治療新選擇!皮下注射提高患者便利性

出版時間:2017/12/20

【廣編特輯】血友病是一種遺傳疾病,依其缺乏凝血因子種類之不同,常見為A型血友病及B型血友病,其中A型約佔八成,絕大部分患者為男性。患者外觀上並無異樣,但由於先天缺乏凝血因子,導致凝血功能障礙,不易止血,目前沒有辦法治癒,只能補充凝血因子作為預防性治療,讓他們的身體功能可以接近一般人一樣。

美國食品藥物管理局(FDA)近期通過了A型血友病患者的「雙特異性單株抗體」預防藥物,臺中榮民總醫院罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師表示,醫藥發展突飛猛進,除了藥品的安全性提高,在治療成效上也是值得期待。新型藥物主要用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病患者的出血發作次數。

王建得主任進一步說明,目前的血友病治療皆以靜脈注射補充缺乏的凝血因子,而新的治療方式,改以皮下注射,且施打次數大幅下降,從以往一週可能要施打數次減少到一週施打1次的預防注射,大幅提升患者便利性和順從型。此外許多患者治療過程中會產生「第八凝血因子抗體」,會影響目前可用治療的有效性,使治療變為棘手的情況;而新的治療方式主要作用是模擬第八凝血因子的功能,能夠橋接血液中的其他凝血因子來恢復血液中的凝血功能,可望改善前述的狀況。

  王建得主任提到,在收治的患者當中,有兩位正值青春年華的大學生,在治療中產生抗體,關節的部分已有輕微的受損。由於血友病是一個先天性疾病,從小他們就得學習和疾病共處,對於自己的健康情況也都十分關注,對於家人的照顧上,有非常多的感觸,也非常希望未來能有更好的藥物能夠幫助他們。
王建得主任說,未來還有非常長遠的路,目前的治療方式,可能會讓他們學業或社交活動有些微的影響,但是也是鼓勵他們,醫藥發展突飛猛進,日前前述兩位患者得知新型藥物的消息,讓他們相當期待,希望將來的治療能夠參與或實現,過去不敢從事或擔心的活動,甚至是出國等問題,未來有成也希望能夠回饋社會,幫助其他需要幫助的人。



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