血友病治療新選擇！皮下注射提高患者便利性

出版時間：2017/12/20

【廣編特輯】血友病是一種遺傳疾病，依其缺乏凝血因子種類之不同，常見為A型血友病及B型血友病，其中A型約佔八成，絕大部分患者為男性。患者外觀上並無異樣，但由於先天缺乏凝血因子，導致凝血功能障礙，不易止血，目前沒有辦法治癒，只能補充凝血因子作為預防性治療，讓他們的身體功能可以接近一般人一樣。

美國食品藥物管理局(FDA)近期通過了A型血友病患者的「雙特異性單株抗體」預防藥物，臺中榮民總醫院罕見疾病暨血友病中心主任王建得醫師表示，醫藥發展突飛猛進，除了藥品的安全性提高，在治療成效上也是值得期待。新型藥物主要用於預防或減少帶有第八凝血因子抗體的成人及兒童A型血友病患者的出血發作次數。

王建得主任進一步說明，目前的血友病治療皆以靜脈注射補充缺乏的凝血因子，而新的治療方式，改以皮下注射，且施打次數大幅下降，從以往一週可能要施打數次減少到一週施打1次的預防注射，大幅提升患者便利性和順從型。此外許多患者治療過程中會產生「第八凝血因子抗體」，會影響目前可用治療的有效性，使治療變為棘手的情況；而新的治療方式主要作用是模擬第八凝血因子的功能，能夠橋接血液中的其他凝血因子來恢復血液中的凝血功能，可望改善前述的狀況。

　　王建得主任提到，在收治的患者當中，有兩位正值青春年華的大學生，在治療中產生抗體，關節的部分已有輕微的受損。由於血友病是一個先天性疾病，從小他們就得學習和疾病共處，對於自己的健康情況也都十分關注，對於家人的照顧上，有非常多的感觸，也非常希望未來能有更好的藥物能夠幫助他們。
王建得主任說，未來還有非常長遠的路，目前的治療方式，可能會讓他們學業或社交活動有些微的影響，但是也是鼓勵他們，醫藥發展突飛猛進，日前前述兩位患者得知新型藥物的消息，讓他們相當期待，希望將來的治療能夠參與或實現，過去不敢從事或擔心的活動，甚至是出國等問題，未來有成也希望能夠回饋社會，幫助其他需要幫助的人。

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