漸凍人治療新契機 陽大研究找出關鍵因子

出版時間:2016/09/12 16:15
陽明大學發表漸凍人研究鄭子豪教授。杭大鵬攝
陽明大學發表漸凍人研究鄭子豪教授。杭大鵬攝

全台漸凍人患者約1500多人,每年新增患者約400多人,其中遺傳型患者占1成。陽明大學今發表最新研究,首次發現啟動漸凍人致病基因表現的關鍵蛋白質Spt4,且若能以藥物抑制Spt4數量,將有機會延後患者發病時間,以及延長患者生命。陽明大學表示,目前藥物研究已告一段落,樂觀預計1至2年內可進入人體臨床試驗,盼能改善患者病情。

帶領研究團隊的國立陽明大學生化所所長鄭子豪表示,漸凍人致病原因分成遺傳型及偶發型,遺傳型致病原因是體內C9ORF72基因變異,造成運動神經元細胞凋亡發病。依2012及2015年於小腦萎縮症及亨氏舞蹈症研究發現,蛋白質Spt4為啟動致病基因的關鍵因子,而漸凍人致病基因作用機制與上述兩種疾病一致。

鄭子豪說,經動物實驗發現,蛋白質Spt4確實可調控漸凍人C9ORF72致病基因,藉由抑制Spt4可減緩運動神經元細胞死亡,顯示Spt4具治療漸凍人潛力。此研究已於上月發表在知名國際期刊《科學》(Science)。

鄭子豪指出,在亨氏舞蹈症的動物研究發現,經修改基因方式抑制蛋白質Spt4,可延緩病鼠發病時間約1至2周,換算人類壽命可從原先40歲發病,延長至55歲。目前以此研究基準研發治療藥物的研究已告一段落,預計1至2年內可進入人體臨床試驗,盼能改善小腦萎縮症、亨氏舞蹈症及漸凍人者患者病情。

鄭子豪說,因漸凍人患者確診後發病速度快,發病後平均壽命僅2年,即使採藥物控制病情,只能延長3個月生命,或須終身攜帶呼吸器,新的藥物治療效果是否能與亨氏舞蹈症一致,可能還需更多臨床研究,但仍希望帶給漸凍人患者治療契機。(沈能元/台北報導)


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