每劑1265萬 首款基因療法藥治遺傳性失明

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出版時間:2018/01/04 06:20
治療罕見遺傳性眼睛疾病的藥物Luxturna。 翻攝網路

美國食品藥物管理局(FDA)於上月19日核准了美國第一款遺傳性疾病的基因治療藥物「Luxturna」,但它的售價高得嚇人。藥商3日表示,治療罕見遺傳性眼睛疾病的Luxturna,每劑售價為42.5萬美元(1265萬元台幣)。換言之,患者要把兩隻眼睛治好,得花上2530萬元台幣。藥商強調,患者用藥後若無效,藥商會退錢。
 
Luxturna能治療視網膜疾病「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber’s Congenital Amaurosis,LCA),這是一種遺傳性失明。治療方式主要是透過修復患者的雙等位基因(biallelic)RPE65突變來達到治療的效果,此藥物由美國的Spark Therapeutics藥廠研發。

LCA患者因RPE65突變而使得視網膜錐狀細胞(cone cells)和桿狀細胞(rod cells)等感光細胞(photoreceptors cells)逐漸失去功能並壞死,最終導致完全失明。法新社報導,美國目前有大約1000人罹患LCA,往後預計每年會增加10到20名病患。

Luxturna上月獲FDA核准時,外界原本預估藥價會達到100萬美元(約3000萬元台幣),結果要價3日公布時,不到原本預估藥價的一半,但還是相當驚人。目前市面上最貴的藥是荷蘭藥廠UniQure研發的基因治療藥物格利貝拉(Glybera),藥價高達100萬美元(約3000萬元台幣)。(國際中心/綜合外電報導)
 
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