美批准基因療法新藥上市 一劑台幣6610萬史上最貴

出版時間:2019/05/27 09:26

(新增配音影片)
美國食品暨藥物管理局(FDA)上周五(24日)批准一款由瑞士藥廠「諾華」(Novartis)生產、用於治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的基因療法。這款藥是市面上第二種治療SMA的藥物,但一劑索價210萬美元(約6610萬元台幣),破史上最貴藥物紀錄。不過,諾華解釋,藥物價格驚人是因為它是顛覆性的新療法,而且已比現行療法便宜一半。
 
諾華推出的新藥「Zolgensma」為一次性療法,療法採用靜脈注射,透過脊髓輸液將藥物送入病人體內,以有效基因取代患者的缺陷基因。新藥定價為210萬美元,但諾華願意與保險公司合作,容許家長透過醫療保險分5年支付費用,每年為42.5萬美元(約1337.73萬元台幣)。美國「全國公共廣播電台」(NPR)指,新生兒的SMA發病率約為萬分之一,90%的患病嬰幼兒在2歲前可能死亡,或須長年使用呼吸器、輪椅。
 
FDA批准可用「Zolgensma」治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未出現病徵的孩童。當局是根據一項正在進行的臨床試驗,以及一項已完成、針對36名2周至8個月大嬰兒的臨床試驗,來通過「Zolgensma」的安全測試,而本藥最常見的副作用是肝內酵素上升和嘔吐。諾華也向歐洲藥品管理局(EMA)及日本厚生勞動省提交藥物審查申請,預計兩機構未來幾個月會作出決定。
 
對於外界質疑基因療法的藥價過高,且上月一份由波士頓非營利組織「臨床及經濟評論學會」(Institute for Clinical and Economic Review,ICER)完成的獨立報告指,諾華高估新藥「Zolgensma」的價值,但諾華的管理層解釋,「Zolgensma」僅需一劑,比其他一年索價幾十萬美元的藥物更划算。隨著FDA周五批准「Zolgensma」上市,ICER也撤回原來說法,據諾華提供的數據指,「Zolgensma」雖然價格昂貴,但仍然具有成本效益。
 
「Zolgensma」是市面上第二種用於治療SMA的藥物,之前SMA無藥可醫,美國藥廠「渤健公司」(Biogen)生產的「Spinraza」是首款獲FDA批准治療這種病的藥物,但它不是一次過注射,而是每隔4個月注射一次,第一年費用為75萬美元(約2360.7萬元台幣),之後每年35萬美元(約1101.66萬元台幣),病人終身都需要接受注射。
 
此外,香港罕見疾病聯盟會長曾建平向香港《蘋果動新聞》表示,藥廠過去投放數十億美元開發新藥,100種藥中可能只得4種成功面世,加上罕見病市場狹窄,價格不可能如糖尿病藥般廉價,因此對藥價高昂表示理解。但對絕症病人而言,有新藥可以提升療效,甚至治癒疾病,無論藥價如何高昂都肯定會想嘗試,相信所有罕見病病人對新藥消息都會感到高興和歡迎。(國際中心/綜合外電報導)

美聯社
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