福音!食藥署新增2款罕病用藥 嘉惠逾百人

出版時間:2019/06/19 18:32

罕病患者須終身服藥,衛福部最新預告兩款罕病用藥照顧患者。衛福部食藥署最新預告新增藥物「Tafamidis」(氯苯唑酸)用於家族性澱粉樣多發性神經病變患者,另一藥物為「Stiripentol」(司替戊醇)則用在嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇。食藥署表示,新增罕病用藥是為照顧患者且無法律爭議,若預告期間順利進行,最快下月中旬正式公告造福病患。

食藥署藥品組簡任技正陳可欣說,此次依《罕見疾病防治及藥物法》新增兩款罕病用藥,其一為「Tafamidis」(氯苯唑酸)為用在家族性澱粉樣多發性神經病變患者,目前患者無藥可醫,多用止痛藥延緩病情,如今有新藥問世且具療效,因此納入罕病藥物項目,但依藥物療效,適用對象限於神經病變嚴重度第一期患者。

陳可欣指出,另一新增藥物為「Stiripentol」(司替戊醇)為用於嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇,目前治療該疾病已有colbazam(氯巴占)、valproate(丙戊酸)兩款藥物,一旦患者僅服用該兩款藥物後,仍無法充分控制癲癇發作,醫師則可合併使用「Stiripentol」緩解患者病情。

陳可欣說,依去年統計,全台患有家族性澱粉樣多發性神經病變病人有107人、嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇患者為26人,雖然罹病患者人數不多,但若新增罕病藥物正式公告後,對控制患者病情將有所幫助。

陳可欣說,此為罕病藥物例行性預告修正案,屬較無爭議且涉及病人後續用藥申請,為避免影響病人治療權益,修正案預告期為 14 天,期限至下月1日,若預告期間順利進行,最快下月中旬正式公告造福病患。

罕見疾病基金會執行長陳冠如說,食藥署新增罕病用藥是「好事一件」,但還等查驗登記、健保核價等工作完成後,才能帶給患者幫助,如嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇表現的卓飛症(Dravet Syndrome)為遺傳相關疾病,發病時會嚴重癲癇,一般癲癇藥物不易控制,所幸患者家屬積極奔走成立協會,成功爭取患者所需藥物,讓患者獲得更好的照顧。(沈能元╱台北報導)

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